分子靶向药物多吉美问世，成为全球首个也是迄今为止唯一批准用于一线治疗进展期肝细胞癌(HCC)的分子靶向药物。研究人员开展了一项多中心随机对照试验，研究基于多吉美的标准治疗方案对晚期肝细胞癌(HCC)患者的疗效。由于多吉美治疗方案所带来的生存受益使得该项研究提前终止，为了进一步评估多吉美治疗方案的风险和临床受益,我们在实践领域开展了一项观察性研究，使该项治疗方案的风险和受益得到了充分的评估。

从2008年开始，所有临床代偿期的晚期肝癌患者和不适宜接受消融治疗或治疗失败的中期肝癌患者在意大利的六个肝脏中心接受评估，评价患者应用800-mg/d多吉美治疗后的耐受性及放射学响应和生存响应。依据药品说明标签，治疗药物的剂量逐渐减量或中断。296名病人(Child–Pugh A级肝细胞癌占为88%，巴塞罗那临床肝癌C期[BCLC]-C占75%，BCLC-B期占25%)接受为期3.8个月(95%CI为3.3-4.4)的多吉美药物治疗。有269名患者(91%)发生了至少一次不良事件(AE)，161名患者(54%)不得不减量接受药物治疗。103名患者(44%)因病情恶化而中断治疗，其中95人(40%)出现AE，38人(16%)出现肝功能恶化。

整体队列研究中患者的平均存活时间为10.5个月，其中BCLC-C期患者为8.4个月，而BCLC-B期患者为20.6个月，接受半量治疗时间超过70%的77名患者的平均存活时间为21.6个月，而接受全量治疗时间超过70%的219名患者的平均存活时间则为9.6个月。

在接受治疗的第2个月，整体的影像学响应率为8%。ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group)性能状态、大血管入侵、肝外肿瘤扩散、第2个月的影像学响应和多吉美的剂量都是缩短生存期的独立预测因素。

结论：总体而言，在实践领域，多吉美治疗肝癌的安全性、有效性和普遍性得到证实。在个体化治疗中可以应用半量的多吉美。